(ANSA) - MILANO, 10 LUG - Potrebbero partire entro due
anni, i primi test sull'uomo di un nuovo candidato farmaco
mirato a ridurre sintomi tipici della sindrome di Down e
dell'autismo, come i comportamenti ripetitivi, le difficoltà
cognitive e di interazione sociale. Il composto è stato
sviluppato all'Istituto italiano di tecnologia (Iit) di Genova e
ha già dimostrato la sua efficacia nelle prime sperimentazioni
precliniche, pubblicate sulla rivista Chem. Lo studio,
supportato dalla Fondazione Telethon e dal Consiglio europeo
della ricerca (Erc), potrebbe portare all'avvio di una start-up
per accelerare lo sviluppo di questa nuova arma contro i
disturbi tipici delle malattie del neurosviluppo. "Il nostro
candidato farmaco potrebbe iniziare i test clinici negli
ospedali in meno di due anni a partire da oggi, ma
quest'ulteriore passaggio per trasformare il composto in un
farmaco approvato, prevede ancora tanto lavoro e la necessità di
fondi aggiuntivi", spiega Marco De Vivo, a capo del Molecular
Modeling and Drug Discovery Laboratory dell'Iit. "Per questo
motivo - prosegue il ricercatore - stiamo pianificando di
lanciare una nuova start-up dedicata al progetto. Sarebbe
meraviglioso poter vedere la nostra scoperta influenzare la vita
di coloro che ne hanno bisogno". Il nuovo potenziale farmaco è
stato progettato al computer in modo da agire su una specifica
proteina chiamata NKCC1: si tratta di un trasportatore di ioni
di cloro (e altre sostanze), cruciale per il corretto
funzionamento del cervello. In diverse condizioni come la
sindrome di Down, l'autismo e l'epilessia, NKCC1 funziona in
modo anomalo e di conseguenza la concentrazione di questi ioni
nel cervello risulta alterata. Il nuovo composto oggetto della
ricerca riesce a bloccare NKCC1 in modo potente e selettivo,
senza effetti collaterali indesiderati (come la diuresi
eccessiva) causati da altri farmaci esistenti che sono inibitori
non selettivi di NKCC1. "Questi studi e risultati
entusiasmanti arrivano in un momento in cui la ricerca di nuovi
farmaci per le neuroscienze al livello industriale fatica a
individuare nuove classi di molecole efficaci", commenta Laura
Cancedda, a capo del Brain Development and Disease Laboratory
dell'Iit. "È un dato di fatto che negli ultimi decenni le
opzioni terapeutiche per la maggior parte dei disturbi dello
sviluppo del cervello sono rimaste scarse o non molto adeguate.
Ciò è dovuto principalmente alla poca comprensione dei
meccanismi alla base di queste complicate patologie. Questa
scoperta arriva dopo diversi anni di lavoro all'Iit sulla
funzione e l'inibizione della proteina NKCC1 e ci porterà più
vicino allo sviluppo di terapie sostenibili per il trattamento
di una serie di disturbi neurologici". Per arrivare alla
sperimentazione sull'uomo, il candidato farmaco dovrà essere
sottoposto ancora a studi preclinici avanzati, in modo da
definire il profilo di sicurezza generale e altri parametri
chiave come la formulazione e il dosaggio.(ANSA).