Locatelli è entrato anche nel
merito più strettamente scientifico spiegando che "per tanti
anni si è ritenuto che le leucemie linfoblastiche acute
derivanti dai precursori dei T linfociti non fossero
suscettibili a un'azione terapeutica da parte delle cellulare
Car T. In realtà, adesso, abbiamo evidenza che attraverso una
nuova tipologia di costrutto che include una sequenza che blocca
sull'espressione delle cellule Car T il bersaglio aggredito
dalle medesime, evitando una sorta di lotta fratricida, si
riescono a ottenere dei risultati di straordinario interesse.
Grazie a una collaborazione con l'università e una bio company
di Singapore abbiamo trattato nove pazienti, grazie a una
interazione con Aifa per avere accesso all'uso non ripetitivo, e
tutti hanno risposto ottenendo una remissione competa con
negatività di malattia residua minima".
Locatelli ha anche informato sullo stato dell'arte dello
studio nei bambini con neuroblastoma: "Dopo aver pubblicato i
risultati ottenuti nello studio di fase 1-2, ci accingiamo a
validare l'efficacia dell'approccio rispetto a quello che è una
sorta di standard of care per il trattamento dei pazienti
ricaduti e che progrediscono sotto trattamenti convenzionali; mi
riferisco agli approcci di chemio e immunoterapia, quest'ultima
declinata attraverso l'utilizzo di un anticorpo monoclonale che
aggredisce GD2, lo stesso bersaglio delle Car T. Ciò che
vogliamo documentare in uno studio che coinvolgerà i principali
centri pediatrici europei che trattano questi pazienti è una
auspicata superiorità delle cellule Car T perché solo attraverso
uno studio clinico randomizzato avremo la possibilità di avere
evidenza inconfutabile".
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